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[의학신문·일간보사=김자연 기자] 올해 파킨슨병 및 알츠하이머에 여러 유망 신약후보가 주목된다고 바이오스페이스가 전했다.
이에 따르면 최근 AC 이뮨이 개발한 면역치료제가 2상 임상시험 결과 처음으로 파킨슨병 진행을 지연시키는 것으로 나타나는 등 치료 지형을 근본적으로 변화시킬 가능성이 있다.
AC 이뮨의 면역치료제 ACI-7104.056는 a-syn(alpha-synuclein) 뇌 단백질을 타깃 삼고 있다.
파킨슨병 단백질병증의 특징인 a-syn은 잘못 접혀 서로 엉겨 붙으며 독성 응괴를 형성하는데 ACI-7104.056는 면역계를 자극해 a-sy 모바일야마토 n에 대한 특정 항체 반응을 만들어내 신경변성을 지연시킨다는 설명이다.?
작년 말 발표된 2상 임상 중간 데이터 결과 이는 a-syn 수치와 신경퇴행 및 신경세포 손상 지표 농도를 안정화시켰다.
아울러 벤틱스 쎄러퓨틱스는 역시 면역계를 노리는 염증소체 NLRP3 억제 프로그램 때문에 일라이 릴리가 최근 12억달러에 인수했 릴짱릴게임 다.
대표적으로 경구 VTX3232가 파킨슨병에 2상 임상시험 중이며 중추신경계도 넘을 수 있어 여러 신경염증 질환 치료에 가능성이 높다는 평이다.
이는 지난해 2상 데이터 결과 NLRP3 수치를 낮추며 메커니즘이 검증됐고 IL-6, hsCRP, SAA 등 하류 염증 마커의 농도도 낮췄다.
따라서 알츠하 바다이야기예시야마토게임 이머에도 치료 가능성이 있을 것으로 기대되는 가운데 이는 심장대사 질환에도 시험 중이다.
더불어 게인 쎄러퓨틱스는 세포 스트레스 완화 저분자 GT-02287을 개발 중이다. 파킨슨병에서 잘못 접히는 리소좀 효소인 GCase(glucocerebrosidase) 활성을 복구시키는 이는 혈액뇌장벽도 침투한다.?
최근 발표된 1 바다이야기모바일 b상 데이터 결과 이는 뇌척수액에서 GCase 기능 이상의 주요 마커이자 시누클레인 축적에 지표인 GluSph(glucosylsphingosine) 수치를 치료 90일 뒤 81% 낮추는 것으로 나타났다.?
마지막으로 아스펜 뉴로사이언스는 세포 치료제로 신경 네트워크 재건하는 ANPD001 자가 세포 치료제를 개발 중이다.?
릴게임다운로드 주로 도파민 뉴런 전구 세포로 이뤄진 이를 통해 아스펜은 작년 말 시리즈 C 라운드에서 길리어드 등의 동참으로 1억1500만달러를 유치해 현재 I/IIa상 임상 시험을 추진하고 있으며 뇌 전달 결과 지금까지 안전하게 개선 효과를 나타낸 것으로 보고됐다.
한편 알츠하이머 신약후보로는 에자이, BMS, MSD 등이 타우 단백질 타깃 치료제를 개발하는 가운데 바이오젠도 타우-타깃 ASO(antisense oligonucleotide)인 BIIB080이 작년 미국 FDA 신속심사 대상으로 지정돼 현재 2상 임상시험 중이다.?
임상 1b상 데이터 결과 이는 초기 환자의 뇌척수액 및 타우 PET에서 가용성 타우 단백질을 기존에 비해 60% 정도 안전하게 감소시켰으며 올해 임상시험 결과 발표가 기대된다.
또한 애로우헤드 파마슈티컬스도 타우-타깃 RNA 간섭 치료제 ARO-MAPT가 최근 알츠하이머 등 타우병증에 I/IIa상 임상시험을 시작해 올해 초기 데이터가 나올 예정이다.?
이에 대해 애로우헤드는 기존 타우 단일클론의 경우 세포내 타우 신경원섬유매듭을 적절하게 타깃 삼을 수 없었지만, ARO-MAPT는 뉴런에 타우 mRNA 발현을 타깃 삼으며 피하 주사로도 투여가 가능하다고 소개했다.